აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ხარისხის კონტროლის სააგენტომ (FDA) კომპანია Biogen-ის პრეპარატი დაამტკიცა, რომელიც ამიოტროფული გვერდითი სკლეროზის (ALS), იმავე ამიოტროფული ლატერალური სკლეროზის ერთ-ერთი ტიპის სამკურნალოდ შეიქმნა. შედეგად, ეს იქცევა პირველ ხელმისაწვდომ თერაპიად, რომლის სამიზნეც ნეიროდეგენერაციული დაავადების გენეტიკური მიზეზია.
Biogen-ის პრეპარატი, რომელიც მარეგულირებლის მიერ დაჩქარებული წესით დამტკიცდა, Qalsody-ის სახელწოდებით გაიყიდება. Qalsody-ისთვის ავტორიზაციის მინიჭება ეფუძნება კვლევის შედეგად მიღებულ მონაცემებს, რომლებმაც აჩვენა, რომ პრეპარატი ნეიროფილამენტის ცილის დონეს ამცირებს. აღნიშნული ცილის დონის მატება ნერვული უჯრედების გადაგვარებაზე მიანიშნებს, რაც დაავადების სიმპტომების პროგრესირებასთან არის დაკავშირებული.
Qalsody განკუთვნილია ამიოტროფული გვერდითი სკლეროზის სამკურნალოდ, რომელიც სპეციფიკური გენის მუტაციითაა გამოწვეული. ეს სუპეროქსიდდისმუტაზა 1 (SOD1) ცილის ტოქსიკური დონით დაგროვებას განაპირობებს. მედიკამენტი სწორედ ამ უკანასკნელის წარმოქმნის შესაფერხებლად შეიქმნა.
ცნობისთვის, მთავრობის მონაცემებით, მხოლოდ ამერიკის შეერთებულ შტატებში ამიოტროფული გვერდითი სკლეროზი 16,000-დან 32,000-მდე ადამიანს აწუხებს, საიდანაც შემთხვევების 2% ზემოხსენებული SOD1 გენის მუტაციასთან ასოცირდება.
